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"Bubble Babys": Experimentelle Gentherapie vielversprechend

Meldung vom Donnerstag, 25. August 2011 - Diese angeborene Immunschwäche ist extrem selten - sie tritt nur ein bis fünf Mal pro Million Geburten auf.

Für die betroffenen Kinder hat sie schwerwiegende Konsequenzen. Weil ihnen die körpereigene Abwehr fehlt, müssen sie so weit wie möglich von ihrer Außenwelt abgeschirmt werden. Sie leben dann wie in einer Blase, und werden daher auch "Bubble Babys" genannt. Im Fachblatt "Science Translational Medicine" dokumentieren Forscher den Erfolg einer experimentellen Gentherapie an mehreren Kindern über einen Zeitraum von neun Jahren.

Für die Behandlung entnahmen die Forscher den Kindern blutbildende Stammzellen aus dem Knochenmark. In diese Zellen übertrugen sie Gene für das Immunsystem und verpflanzten sie dann wieder zurück in die Körper der Kinder.

Den Wissenschaftlern zufolge hat sich bei 13 von 16 behandelten Kindern ein Erfolg gezeigt. Ihr Immunsystem habe die Arbeit zum Teil wieder aufgenommen, so dass sie zum Beispiel eine normale Schule besuchen konnten.

Quelle: DRadio Wissen

 

 



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